Rare diseases and orphan drugs

“Medvetenheten om sjukdomen är därför låg och man beräknar att en betydande andel av patienter med MCT8-brist i dagsläget förblir odiagnostiserade eller feldiagnostiserade. Det finns få epidemiologiska studier som systematiskt försöker uppskatta förekomsten av MCT8- mutationer i befolkningen.”

Annual report 2024A · The company itself

“Det finns idag ingen behandling för MCT8-brist och befintliga behandlingsalternativ är otillräckliga vid allvarlig paracetamolförgiſtning, vilket medför ett stort otillfredställt behov av effektiva behandlingar och konkurrensen är hittills obefintlig.”

Annual report 2024A · The company itself

“Marknaden för särläkemedel har vuxit starkt under de senaste två åren och under 2020 ökade försäljningen av särläkemedel med 12,5 % på årsbasis och uppgick till 131 miljarder USD. Som jämförelse kan nämnas att den totala försäljningen av receptbelagda läkemedel (exklusive generika) ökade med 2,6 % under samma period och 2020 uppgick till totalt 583 miljarder USD. Den globala marknaden för särläkemedel beräknas växa till 254 miljarder USD år 2026, vilket motsvarar en genomsnittlig årlig tillväxt på 10,6 % 2016-2026, mer än dubbelt så hög tillväxttakt som den totala marknaden för receptbelagda läkemedel exklusive särläkemedel och generika.”

Annual report 2024A · The company itself

“Utvecklingskostnaderna är vanligtvis lägre än för icke-ovanliga sjukdomar till följd av att de kliniska studierna oſta är mindre omfattande. På grund av de stora behoven avseende dessa ovanliga sjukdomar, de begränsade behandlingsalternativen och att effekten på läkemedelsbudgeten är låg med anledning av små patientpopulationer är prisbilden relativt hög.”

Annual report 2024A · The company itself

“Det genomsnittliga priset för särläkemedel i USA låg 2018 på drygt 150 000 USD per patient och år. Givet det stora medicinska behovet med mycket svårt sjuka patienter utan tillgänglig behandling, finns det ett stort intresse för tidig tillgång till produkten och Bolaget tillhandahåller eſter förfrågan redan Emcitate på licensförskrivning via så kallade ”managed access program” (MAP) i ett antal länder, eſter individuellt godkännande från respektive nationell regulatorisk myndighet.”

Annual report 2024A · The company itself

“Det finns en risk för att särläkemedelsstatusen för Emcitate och/eller Aladote återkallas av relevant tillsynsmyndighet om de villkor som krävs för att bevilja denna status inte längre anses vara uppfyllda. En återkallelse kan till exempel ske på grund av ett en konkurrerande produkt kan påvisas vara kliniskt bättre och/eller säkrare eller till följd av nya data, vetenskaplig information eller politiska beslut.”

Annual report 2024A · The company itself

“Försäljning av särläkemedel i egen regi förväntas på sikt utgöra de huvudsakliga intäkterna för Bolaget. Dessa intäkter är återkommande till sin natur och sker i normalfallet så länge som det finns marknadsskydd/patentskydd och/ eller så länge som försäljningen pågår.”

Annual report 2024A · The company itself

“Utöver kontakter med behandlande läkare kommer aktiviteter för att öka medvetenheten om sjukdomen (eng. ’disease awareness’) vara en väsentlig komponent i Bolagets marknadsbearbetning. Målsättningen med detta blir att öka och påskynda diagnostiseringen av MCT8-brist för att säkerställa optimal behandling.”

Annual report 2024A · The company itself

“Särläkemedelsstatus ges till produkter vars målgrupp är begränsade sjukdomspopulationer. Det finns fler än 7 000 kända sällsynta sjukdomar och ungefär 10 % av den generella befolkningen är drabbad av en sällsynt sjukdom. För närvarande har bara 5 % av sällsynta sjukdomar en godkänd behandling.”

Annual report 2024A · The company itself

“Utveckla läkemedel fram till ansökan för marknadsgodkännande Egetis Therapeutics strategi är att utveckla läkemedelsprojekt i klinisk fas fram till marknadsgodkännande, med särskilt fokus på läkemedel för behandling sällsynta sjukdomar med stort ouppfyllt medicinskt behov, så kallade särläkemedel.”

Annual report 2024A · The company itself

“I Bolagets projektportfölj ingår de båda särläkemedelskandidaterna Emcitate och Aladote vars kommersiella målgrupp främst är sjukhusbaserade förskrivare av läkemedel för patienter drabbade av MCT8-brist respektive paracetamolförgiſtning.”

Annual report 2024A · The company itself

“Försäljning och distribution s.12–22 Projektet Emcitate® Emcitate® utvecklas för att behandla patienter med MCT8-brist (Allan-Herndon- Dudley Syndrom) I februari 2025 godkände EU-kommissionen Emcitate som den första och enda behandlingen för MCT8-brist i EU, samt Norge, Island och Liechtenstein system för att reglera sköldkörtelhormonnivåerna i blodet, vilket leder till att dessa kommer att vara kompensatoriskt förhöjda.”

Annual report 2024A · The company itself

“Emcitate har även erhållit särläkemedelsstatus för behandling av sköldkörtelhormonresistens typ beta (Resistance to Thyroid Hormone type beta, RTHβ) av EMA och FDA år 2022. Särläkemedelsstatus medför ett antal fördelar både vad gäller regulatorisk rådgivning, nedsättning eller helt undantag från vissa avgiſter Kliniska resultat – Triac Trial II Då antalet unga patienter var begränsat i Triac Trial I, startade Bolaget ytterligare en studie (Triac Trial II; NCT02396459) för att fortsätta utvärderingen av effekt på neurokognitiv utveckling som man anade i Triac Trial I.”

Annual report 2024A · The company itself

“Paracetamol (acetaminophen) är världens till antalet mest sålda läkemedel. Överdosering av paracetamol kan bland annat leda till akut leverskada, som i sin tur kan medföra behov av levertransplantation och i värsta fall resultera i dödsfall.”

Annual report 2024A · The company itself

“Egetis är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas för kommersialisering inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov. Emcitate® (tiratricol) utvecklas som den första och enda behandlingen för patienter med MCT8- brist, en sällsynt sjukdom med ett stort medicinskt behov.”

Annual report 2024A · The company itself

“Aladote är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att förebygga akuta leverskador till följd av paracetamolförgiſtning.”

Annual report 2024A · The company itself

“Den avser behandla monokarboxylattransportör 8 (MCT8)-brist, även kallat Allan-Herndon-Dudley Syndrom (AHDS), en ovanlig sjukdom som drabbar 1 av 70 000 pojkar med betydande medicinskt behov.”

Annual report 2024A · The company itself

“Försäljningen av läkemedel för sällsynta sjukdomar fortsätter att öka i snabbare takt än den totala läkemedelsmarknaden och förväntas växa snabbare än andra innovativa läkemedel, med en försäljning som beräknas överstiga 270 miljarder USD år 2028 3.”

Annual report 2024A · The company itself

“Patienters tillgång till läkemedel Sällsynta sjukdomar utgör ett stort medicinskt behov, med över 10 000 kända sjukdomar globalt varav 95 procent saknar godkänd behandling.”

Annual report 2024A · The company itself

“Under året har vi avsevärt stärkt vår roll inom sällsynta sjukdomar, förbättrat tillgängligheten för patienter och utökat vår geografiska närvaro. Vi har dessutom framgångsrikt genomfört vår strategi, nått viktiga milstolpar och utvecklat vår portfölj.”

Annual report 2024A · The company itself

“Strategi Sobi strävar efter att identifiera och förverkliga potentialen i banbrytande innovationer som ger personer som lever med sällsynta sjukdomar en bättre vardag. Sobi arbetar målmedvetet med att utveckla innovativa lösningar från sin pipeline och tar ett stort ansvar för att stödja de individer som bolaget vill hjälpa, sina medarbetare och samhället i stort.”

Annual report 2024A · The company itself

“Strategi och mål Hittills har fler än 10 000 sällsynta Nå fler Förbättra tillgången till livsförändrande behandlingar globalt och snabbt nå ut med terapier till patienter – med målet att vara den självklara partnern i takt med att Sobi växer och stärker sin ledande position inom sina sjukdomsområden.”

Annual report 2024A · The company itself

“Upprätthålla åtagandet gentemot patienter Patientsäkerhet är Sobis viktigaste fokus. Sobi fortsätter att stärka sitt engagemang för patienter och fördjupa sitt patientcentrerade arbetssätt i nära samarbete med patientorganisationer, vilket innebär att patientperspektivet integreras genom läkemedlets hela livscykel.”

Annual report 2024A · The company itself

“Ett tidigt och kontinuerligt samarbete med patientorganisationer bidrar till att utforma kliniska studier som är anpassade till patienternas preferenser och vanor. Sobi strävar efter att säkerställa snabb och tillförlitlig tillgång till läkemedel för personer med sällsynta sjukdomar världen över, i linje med bolagets åtagande för hållbarhet, samhällsansvar och bolagsstyrning, samt FN:s mål för hållbar utveckling (SDG).”

Annual report 2024A · The company itself

“Inom Haematology har den europeiska lanseringen av Altuvoct varit mycket lovande. Doseringen en gång i veckan har visat på en signifikant minskad blödningsfrekvens, mätt över året, jämfört med andra faktor VIII-produkter, vilket gör Altuvoct till ett potentiellt banbrytande läkemedel inom behandlingen av hemofili A. Vi ser Altuvoct som en viktig drivkraft för Sobis fortsatta tillväxt.”

Annual report 2024A · The company itself

“Vonjo, som är godkänt för behandling av myelofibros, uppvisar också lovande framsteg. Vi är övertygade om att det kommer att spela en nyckelroll inom det växande hematologiområdet i takt med att vi utökar dess tillgänglighet och utforskar nya indikationer.”

Annual report 2024A · The company itself

“En annan viktig milstolpe under året var positiva fas 3-data för Aspaveli vid två sällsynta njursjukdomar, som båda idag saknar godkända behandlingar. Vi är övertygade om att Aspaveli kommer att spela en avgörande roll i vår framtida tillväxt.”

Annual report 2024A · The company itself

“Immunology presterade också bra. Försäljningen av Gamifant drevs av ökad kunskap om gammainterferonets roll och Kineret visar åter tillväxt inom samtliga regioner.”

Annual report 2024A · The company itself

“Beyfortus ger oss goda royaltyintäkter som kompenserar för försäljningsnedgången av Synagis och bidrar starkt till vårt resultat.”

Annual report 2024A · The company itself

“Haematology Hemofili Intäkterna inom Sobis hemofiliverksamhet (Altuvoct, royalty på Altuviiio, Elocta, royalty på Eloctate®, Alprolix, royalty på Alprolix och tillverkning) ökade med 10 procent vid fasta växelkurser till 9 963 MSEK under året, motsvarande 38 procent av rörelsens intäkter.”

Annual report 2024A · The company itself

“Altuvoct Försäljningen av Altuvoct uppgick till 436 MSEK. Baserat på årtionden av evidens från användning i både studier och klinisk vardag anser Sobi att faktorersättning är en grundläggande hörnsten för att behandla och förebygga blödningar hos personer med hemofili.”

Annual report 2024A · The company itself

“I juni erhöll efanesoctocog alfa EUgodkännande som Altuvoct för behandling av hemofili A med dosering en gång i veckan. Till följd av detta erlade Sobi under tredje kvartalet en engångsbetalning till Sanofi om cirka 180 MUSD, motsvarande 50 procent av Sanofis utvecklingskostnader.”

Annual report 2024A · The company itself

“Elocta and Alprolix Försäljningen av Elocta ökade med 1 procent vid fasta växelkurser till 4 891 MSEK, motsvarande 19 procent av rörelsens intäkter.”

Annual report 2024A · The company itself

“Försäljningen av Alprolix ökade med 12 procent vid fasta växelkurser till 2 372, motsvarande 9 procent av rörelsens intäkter.”

Annual report 2024A · The company itself

“Doptelet Försäljningen av Doptelet ökade med 30 procent vid fasta växelkurser till 3 870 MSEK under året, motsvarande 15 procent av rörelsens intäkter. Den starka tillväxten drevs av ökad användning i USA och högre marknadsandelar i länder där lansering skett.”

Annual report 2024A · The company itself

“Aspaveli/Empaveli Försäljningen av Aspaveli/Empaveli uppgick till 1 030 MSEK, motsvarande 4 procent av rörelsens intäkter. Aspaveli/Empaveli är en riktad C3-behandling som är utformad för att reglera den överdrivna aktiveringen av komplementkaskaden, som är del av kroppens immunsystem. Den är godkänd för behandling av den sällsynta blodsjukdomen paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH).”

Annual report 2024A · The company itself

“Vonjo Försäljningen av Vonjo uppgick till 1 462 MSEK. Tillskottet av Vonjo i juni 2023 ger betydande strategiska möjligheter genom att dra nytta av Sobis expertis inom hematologi och Vonjos potential för patienter världen över med blodcancern myelofibros, samt genom möjliga framtida indikationer inom andra sällsynta sjukdomar.”

Annual report 2024A · The company itself

“Kineret Försäljningen av Kineret ökade med 19 procent vid fasta växelkurser till 2 854 MSEK under året, motsvarande 11 procent av rörelsens intäkter. Försäljningen drevs av ökad efterfrågan i samtliga regioner.”

Annual report 2024A · The company itself

“Gamifant Försäljningen av Gamifant ökade med 14 procent vid fasta växelkurser till 1 876 MSEK under året, motsvarande 7 procent av rörelsens intäkter. Gamifant uppnådde hög användning i USA 8 332 Försäljning i MSEK 11 % Förändring vid fasta växelkurser Immunology erbjuder behandlingar för autoinflammatoriska och autoimmuna sjukdomar, samt för prevention av respiratoriskt syncytialvirus. tack vare ett brett erkännande av gammainterferonets betydelse.”

Annual report 2024A · The company itself

“Beyfortus Sobi har rätt till royalty på Sanofis nettoförsäljning av Beyfortus i USA. Beyfortus är godkänt för prevention av respiratoriskt syncytialvirus (RSV) hos nyfödda och spädbarn. Under året uppgick royaltyintäkterna från Beyfortus till 3 010 MSEK.”

Annual report 2024A · The company itself

“I mars 2024 godkände den kinesiska läkemedelsmyndigheten, NMPA, Kineret för behandling av Stills sjukdom.”

Annual report 2024A · The company itself

“I juni 2024 fick Altuvoct EUgodkännande för hemofili A och lanserades i Tyskland som första marknad. EU-kommissionen följde också den europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) rekommendation om bibehållen särläkemedelsstatus för Altuvoct som därmed beviljades tio års marknadsexklusivitet.”

Annual report 2024A · The company itself

“I juli 2024 meddelade Sobi att en stegvis ansökan om marknadsgodkännande (BLA) för NASP (tidigare SEL-212) inletts hos FDA. Ansökan är baserad på resultaten från de pivotala studierna DISSOLVE I och II.”

Annual report 2024A · The company itself

“Det gångna året var mycket produktivt. Altuvoct godkändes i EU två månader tidigare än förväntat, vi lämnade in ansökan för Gamifant för HLH/MAS vid Stills sjukdom till FDA, påbörjade den stegvisa ansökan hos FDA för NASP (tidigare SEL-212) för kronisk refraktär gikt, och Aspaveli visade starka resultat i fas 3-studien för C3G & IC-MPGN.”

Annual report 2024A · The company itself

“De viktigaste läkemedlen Sjukdomsområde Läkemedel/substans Sjukdom Intäkter 2024/status Haematology Läkemedel Altuvoct (efanesoctocog alfa)1 Hemofili A, en sällsynt genetisk blödningsrubbning orsakad av brist på koagulationsfaktor VIII.”

Annual report 2024A · The company itself

“436 MSEK Alprolix (eftrenonacog alfa)1 Hemofili B, en sällsynt genetisk blödningsrubbning orsakad av brist på koagulationsfaktor IX.”

Annual report 2024A · The company itself

“Aspaveli/Empaveli (pegcetacoplan)2 Paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH), en sällsynt blodsjukdom som orsakas av att röda blodkroppar bryts ned.”

Annual report 2024A · The company itself

“Doptelet (avatrombopag) Immunologisk trombocytopeni (ITP) och kronisk leversjukdom (CLD), sjukdomar som orsakar brist på blodplättar.”

Annual report 2024A · The company itself

“Vonjo (pacritinib) Primär eller sekundär myelofibros med intermediär eller hög risk och svår trombocytopeni (lågt antal blodplättar).”

Annual report 2024A · The company itself

“Zynlonta (loncastuximab tesirine)3 Diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL), en aggressiv malign sjukdom.”

Annual report 2024A · The company itself

“Gamifant (emapalumab) Primär hemofagocyterande lymfohistiocytos (HLH), en ytterst sällsynt, snabbt fortskridande, ofta dödlig sjukdom orsakad av hyperinflammation.”

Annual report 2024A · The company itself

“Kineret (anakinra) Stills sjukdom, familjär medelhavsfeber (FMF) och andra sällsynta, ibland genetiska autoimmuna sjukdomar som orsakas av ett överaktivt immunsystem, samt covid-19 i EU och USA.”

Annual report 2024A · The company itself

“Synagis (palivizumab) Prevention av allvarliga nedre luftvägsinfektioner hos spädbarn och småbarn orsakade av respiratoriskt syncytialvirus, RSV.”

Annual report 2024A · The company itself

“Under granskning Specialty Care Läkemedel Orfadin (nitisinone) Ärftlig tyrosinemi typ 1, en sällsynt genetisk sjukdom som orsakas av brist på enzymet fumarylacetoacetathydrolas, och alkaptonuri, en annan sällsynt genetisk sjukdom.”

Annual report 2024A · The company itself

“Immunology Läkemedel Beyfortus royalty Royalty från Sanofis försäljning av Beyfortus för prevention av allvarliga infektioner i de nedre luftvägarna hos nyfödda och spädbarn orsakade av respiratoriskt syncytialvirus (RSV).”

Annual report 2024A · The company itself

“NASP (tidigare SEL-212) NASP (nanoencapsulated sirolimus plus pegadricase) är ett nytt kombinationsläkemedel under utveckling som tas en gång i månaden för behandling av kronisk refraktär gikt (CRG).”

Annual report 2024A · The company itself

“Års- och hållbarhetsredovisning 2024 Vad innebär det att leva med en sällsynt sjukdom när endast 5 procent av de 10 000 kända sjukdomarna har godkända behandlingar? För Sobi innebär det både ett ansvar och en drivkraft – att utveckla innovativa behandlingar och förbättra vården för alla som lever med sällsynta sjukdomar.”

Annual report 2024A · The company itself

“För att ta fram läkemedel som gör skillnad för personer som lever med sällsynta sjukdomar måste allt börja och sluta med behandlingsresultaten.”

Annual report 2024A · The company itself

“Resultatet av analysen har lett fram till en strategi med två huvudsakliga prioriteringar: Upprätthålla åtagandet gentemot patienter Kärnan i Sobis engagemang och bolagets största positiva påverkan ligger i att förbättra den globala tillgången till läkemedel för sällsynta sjukdomar, stödja och stärka personer som lever med sällsynta sjukdomar och involvera patienter genom hela läkemedlens livscykel.”

Annual report 2024A · The company itself

“Borträknat användning vid pandemirelaterade tillstånd behandlades över 42 000 patienter (mätt i antal heltidspatienter) med ett Sobi-läkemedel under 2024, jämfört med drygt 36 000 under 2023.”

Annual report 2024A · The company itself

“VD har ordet MÅL OCH STRATEGI Stort medicinskt behov Affärsidé Myelofibros är en sällsynt form av blodcancer med en årlig incidens på 0,4-1,3 fall per 100000 personer i Europa. Sjukdomen kännetecknas av onormal produktion av blodbildande celler som ersätter frisk benmärg med fibros. Symtom inkluderar blodbrist, mjältförstoring och andra komplikationer.”

Annual report 2024A · The company itself

“Multipelt Myelom - tasquinimod För närvarande finns det inga godkända terapier som incidencen uppskattas till cirka 1,5 fall per 100 000 personer med en prevalens på 12 patienter per 100 000 personer. Detta skulle motsvara en prevalens på mer än 100 000 personer med myelofibros i EU, USA, Storbritannien och Japan.1 Försäljningen av läkemedel för behandling av myelofibros på de 8 stora läkemedelsmarknaderna (USA, 5-EU, Japan och Kina) uppgick 2021 till 2,3 miljarder USD och bedöms uppgå till 2,9 miljarder USD år 2031.2 Den förväntade tillväxten kommer att drivas av nya JAK2-hämmare samt nya produktkandidater i utveckling, att användas i monoterapi och i kombination med JAK2-hämmare. skulle upphäva benmärgsfibros vid myelofibros och det finns endast begränsat antal behandlingsalternativ tillgängliga för patienter vars sjukdom går i progression vid behandling med JAKi eller som inte tolererar JAKi.”

Annual report 2024A · The company itself

“VÅR VISION Att vara ledande när det gäller att identifiera, utveckla och kommersialisera nya läkemedel som möter medicinska behov hos personer med sällsynta cancersjukdomar.”

Annual report 2024A · The company itself

“transformerande 2025 Orviglance® NDA-inlämning förväntas ske i mitten av 2025 efter framgångsrikt slutförande av klinisk utveckling verksamhet Om Ascelia Pharma Ascelia Pharma är ett bioteknikbolag fokuserat på särläkemedel inom onkologi. Bolaget utvecklar och kommersialiserar nya läkemedel som tillgodoser medicinska behov och har en tydlig väg framåt rörande utveckling och marknadsföring. Bolaget har två produktkandidater – Orviglance och Oncoral – under utveckling.”

Annual report 2024A · The company itself

“Om Orviglance Orviglance (manganklorid-tetrahydrat) är ett first-in-class oralt kontrastmedel för magnetkameraundersökningar som är utvecklat för att förbättra upptäckten och visualiseringen av fokala leverskador (inklusive levermetastaser och primära tumörer) hos patienter med nedsatt njurfunktion. Dessa patienter riskerar allvarliga biverkningar från den nuvarande tillgängliga klassen av gadoliniumbaserade kontrastmedel.”

Annual report 2024A · The company itself

“Orviglance adresserar ett väldefinierat medicinskt behov som representerar en årlig global marknad om 800 MUSD med 100 000 magnetkamera procedurer i målpatientpopulationen enbart i USA.”

Annual report 2024A · The company itself

“In July 2024, AstraZeneca completed the acquisition of Amolyt Pharma SAS (Amolyt), a clinical-stage biotechnology company focused on developing novel treatments for rare endocrine diseases.”

Annual report 2025A · The company itself

“BioArctic på 3 minuter BioArctic är ett innovativt svenskt biofarmabolag med fokus på forskning inom neurodegenerativa sjukdomar På samma sätt som BioArctics läkemedel Leqembi (lecanemab) visat sig fördröja sjukdomsförloppet vid Alzheimers sjukdom har bolagets övriga antikroppar mot felveckade proteiner potential att bli banbrytande behandlingar mot andra neurodegenerativa sjukdomar som Parkinsons sjukdom och ALS.”

Annual report 2024A · The company itself

“BioArctics mission är att genom forskning skapa läkemedel som förbättrar livet för patienter med svåra sjukdomar och bli ett världsledande, innovativt biofarmabolag inom neurodegenerativa sjukdomar.”

Annual report 2024A · The company itself

“Mot slutet av året hade Camurus med Buvidal och Brixadi etablerat en globalt ledande position inom långtidsverkande behandling av opioidberoende.”

Annual report 2024A · The company itself

“Brixadi (buprenorfin) depålösning för subkutan injektion är indikerad för behandling av måttligt till svårt opioidberoende.”

Annual report 2024A · The company itself

“Under 2024 fortsatte Camurus stärka positionen för Buvidal och levererade stark tillväxt inom långtidsverkande behandling av opioidberoende på samtliga av Camurus marknader i Europa, Aus - tralien och MENA-regionen. Produktförsäljningen ökade med 27 procent till 1 654 (1 299) MSEK.”

Annual report 2024A · The company itself

“• Vecko- och månadsdepå av buprenorfin • Tillgänglig i fyra vecko- och fyra månadsdoser • Initiering Dag 1 efter en engångsdos av transmukosal buprenorfin • Val av flera injektionsställen • Tunn injektionsnål och små dosvolymer • Demonstrerat bättre behandlingseffekt och patientnöjdhet jämfört med daglig behandling 2,4,5 • Tillgänglig i 24 länder i Europa, Australien, MENA-regionen och USA (Brixadi*) • Kan förvaras i rumstemperatur CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2024 OPIOIDBEROENDE/BUVIDAL OCH BRIXADI FÖR OPIOIDBEROENDE 1.”

Annual report 2024A · The company itself

“60 individer per miljon har akromegali CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2024 AKROMEGALI/CAM2029 FÖR AKROMEGALI CAM2029 är Camurus nya långtidsverkande, subkutana månadsdepå av oktreotid som är under granskning för marknadsgodkännande för behandling av akromegali och befinner sig i sen utvecklingsfas för två andra svåra och sällsynta sjukdomar.”

Annual report 2024A · The company itself

“CAM2029 är designad att kombinera effektiv sjukdomskontroll med bekväm självadministrering en gång i månaden med hjälp av en injektionspenna.”

Annual report 2024A · The company itself

“Ny era inom behandling av GEP-NET Camurus subkutana oktreotiddepå, CAM2029, är en ny långtidsverkande, oktreotid med hög exponering under utveckling för behandling av gastroenteropankreatiska neuroendokrina tumörer, (GEP-NET).”

Annual report 2024A · The company itself

“Den pågående fas 3-studien SORENTO är den hittills största randomiserade kliniska studien av en SSA i GEP-NET.”

Annual report 2024A · The company itself

“SORENTO är en registreringsgrundande, randomiserad, aktivkontrollerad fas 3-studie som utvärderar behandlingseffekt och säkerhet av CAM2029 jämfört med dagens standardbehandling med oktreotid LAR eller lanreotid ATG i patienter med metastaserad eller icke resektabel GEP-NET. Det är den största randomiserade kliniska studien av en somatostatinanalog som genomförts i GEP-NET.”

Annual report 2024A · The company itself

“I slutet av året stod fler än 60 000 patienter på behandling med Buvidal, vilket motsvarar en ökning med 12 000 patienter under året.”

Annual report 2024A · The company itself

“Efter framgången för företagets produkter inom området opioidberoende, är Camurus nu i sen utvecklingsfas av den andra långtidsverkande behandlingen baserad på FluidCrystal-teknologin, CAM2029. CAM2029 är en långtidsverkande subkutan depå av oktreotid, i registreringsfas för behandling av akromegali och i sen klinisk utveckling för GEP-NET och PLD.”

Annual report 2024A · The company itself

“Antalet patienter som behandlades med Buvidal fortsatte att öka under året och uppskat - tades till 60 000 vid årets slut.”

Annual report 2024A · The company itself

“CAM2029 – Behandling för patienter med akromegali, NET och PLD CAM2029 är en långtidsverkande subkutan depå av oktreotid under utveckling för behandling av akromegali, GEP-NET och PLD. CAM2029 har utvecklats som en förfylld spruta eller injektionspenna, färdiga att användas direkt utan beredningssteg, och möjliggör enkel subkutan injektion, inklusive av patienten själv. Detta innebär en avsevärd förenkling av handhavande och doser - ing, ytterligare underlättad av att produkten kan förvaras i rumstemperatur, jämfört med nuva - rande standardbehandlingar.”

Annual report 2024A · The company itself

“I juli 2024 meddelade Camurus positiva finala resultat från en 52-veckors, öppen fas 3-studie, YTTERLIGARE 7. totalresultat förändringar i eget kapital förändringar i eget kapital över kassaflöden bolagsstyrningsrapporten ACROINNOVA 2, som utvärderade långtidssäkerhet och behandlingseffekt av CAM2029 i patienter med akromegali. Studien inkluderade totalt 135 patienter som stod på stabil dos av standardbe - handling med första generationens somatostatinanaloger och antingen var biokemiskt kontrollerade (IGF-1≤1xULN) eller okontrollerade vid screening.”

Annual report 2024A · The company itself

“För närvarande finns det inga godkända farmakologiska behandlingar för PLD och vid ett godkännande skulle CAM2029 vara den första produkten som finns tillgänglig för en patientgrupp med ett stort medicinskt behov.”

Annual report 2024A · The company itself

“•Ensuring Charles River maintains a leading position in providing existing and enabling the availability of novel new NAMs that will be of greatest benefit to our biopharmaceutical client base. •Continuing efforts to look for additional opportunities outside of the biomedical research and biopharmaceutical therapeutics development support market segments where we can leverage our channels and capabilities in sizable and/or rapidly growing adjacent markets.”

Annual report 2025A · The company itself

“Samtidig satses der i stigende omfang på udvikling af behandlinger baseret på celle- og genterapi inden for nye sygdomsområder, ikke mindst de mere sjældne sygdomme. På den baggrund ser vi positivt på det langsigtede potentiale for celle- og genterapi, og vi fortsætter derfor vores fokuserede arbejde med at tilpasse vores produkter og løsninger til de mange kunder inden for dette felt.”

Annual report 2025A · The company itself

“Specialty and Care Services •Specialty Pharmacy. Specialty medications are primarily characterized as high-cost medications for the treatment of complex and rare diseases. These medications broadly include those with frequent dosing adjustments, intensive clinical monitoring, the need for customer training, specialized product administration requirements or medications limited to certain specialty pharmacy networks by manufacturers.”

Annual report 2025A · The company itself

“MCT8-brist är en sällsynt genetisk sjukdom som orsakar allvarliga funktionsnedsättningar på grund av nedsatt signalering av sköldkörtelhormon i hjärnan. För närvarande finns det inga godkända behandlingar för MCT8-brist.”

Annual report 2024A · The company itself

“PRODUCT DEVELOPMENT empros pharma Egetis Therapeutics Empros Pharma Fokuserar på att lansera särläkemedel för behandling av MCT8-brist och andra kritiska och sällsynta tillstånd. En oral behandling mot obesitas baserad på en innovativ omformulering av etablerade läkemedel mot viktminskning och diabetes, med stor potential som såväl monoterapi som kombinationsbehandling.”

Annual report 2024A · The company itself

“PRODUCT DEVELOPMENT Microbiotica Mendus Mikrobiombaserade läkemedel som övervinner resistens mot nya immunonkologiska cancerbehandlingar och leder till remission vid inflammatorisk tarmsjukdom.”

Annual report 2024A · The company itself

“S4 - Consumers and End-Users Social inclusion of consumers and/or end-users Consumers and End-Users - Social inclusion of consumers and/or end-users Innovation for patients with unmet needs Actual Positive Impact From discovery through commercialization, Genmab’s antibody-based medicines have a meaningful positive impact on patients’ lives. As we expand our innovative capabilities to address cancer and other serious diseases, our continued investment in scientific excellence creates new opportunities to deliver breakthrough therapies that improve health outcomes and quality of life.”

Annual report 2025A · The company itself

“Product Candidates in Virology Product Candidates Description Regulatory Filings Bulevirtide A Biologics License Application has been filed with FDA for bulevirtide for the treatment of chronic hepatitis delta virus (“HDV”) infection. It has been granted both Orphan Drug and Breakthrough Therapy designations by FDA for this indication.”

Annual report 2025A · The company itself

“Building on the phase II randomized, double-blind, placebo-controlled exploratory proof-of-concept (PoC) trial AMULET testing Lu AF82422 in 61 MSA patients in the U.S. and Japan, and showing convincing trends of slowing MSA, Lundbeck initiated the phase III clinical trial MASCOT in November 2024. Lundbeck aims to deliver the first disease-modifying treatment option in MSA with an expected market entry in 2029.”

Annual report 2025A · The company itself

“Asedebart (anti-ACTH) is progressing in line with expectations, positioning the pipeline to deliver a new generation of therapies with first-in-class or best-inclass potential.”

Annual report 2025A · The company itself

“Fokuserade på att prioritera värdeskapande projekt Hansas mission är att utveckla innovativa immunmodulerande behandlingar med potential att förändra livet för människor som lider av immunmedierade sjukdomar. Vi fokuserar för närvarande på patienter som lever med immunmedierade sjukdomar och -tillstånd, inom områdena autoimmunitet, genterapi och transplantation.”

Annual report 2024A · The company itself

“Hematology Our hematology franchise includes four approved products, JAKAFI (ruxolitinib), ICLUSIG (ponatinib), MONJUVI (tafasitamab-cxix)/MINJUVI (tafasitamab) and NIKTIMVO (axatilimab-csfr), as well as multiple clinical development programs. Approved Products JAKAFI (ruxolitinib) JAKAFI (ruxolitinib) was approved by the U.S. Food and Drug Administration (“FDA”) in November 2011 for the treatment of adults with intermediate or high-risk myelofibrosis (“MF”); in December 2014 for the treatment of adults with polycythemia vera (“PV”) who have had an inadequate response to or are intolerant of hydroxyurea; in May 2019 for the treatment of steroid-refractory acute graft-versus-host disease (“GVHD”) in adult and pediatric patients 12 years and older; and in September 2021 for the treatment of chronic GVHD after failure of one or two lines of systemic therapy in adult and pediatric patients 12 years and older.”

Annual report 2025A · The company itself

“Approved Products PEMAZYRE (pemigatinib) Cholangiocarcinoma. In April 2020, the FDA approved PEMAZYRE (pemigatinib), a selective fibroblast growth factor receptor kinase inhibitor, for the treatment of adults with previously treated, unresectable locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with a fibroblast growth factor receptor 2 (“FGFR2”) fusion or other rearrangement as detected by an FDA-approved test. Cholangiocarcinoma is a rare cancer that arises from the cells within the bile ducts.”

Annual report 2025A · The company itself

“In March 2023, the FDA approved ZYNYZ (retifanlimab-dlwr) under accelerated approval for the treatment of adults with metastatic or recurrent locally advanced Merkel cell carcinoma (“MCC”). In April 2024, the European Commission approved ZYNYZ (retifanlimab) as a monotherapy for the first-line treatment of adult patients with metastatic or recurrent locally advanced MCC not amenable to curative surgery or radiation therapy.”

Annual report 2025A · The company itself

“Investors styrelserepresentation: Helena Saxon, Filippa Stenberg • Sobi har en attraktiv produktportfölj och en stark kommersiell plattform med långsiktig tillväxtpotential. • Under 2022 uppnådde företaget stark omsättningstillväxt och gjorde betydande framsteg i att diversifiera verksamheten via nya produktlanseringar. • Fokus för framtida värdeskapande: Bibehålla den starka marknadspositionen inom hemofili, inklusive fortsatt utveckling av det nya potentiella läkemedlet Efanesoctogog alfa, kommmersialisera nyligen lanserade produkter och fortsätta att bredda portföljen via förvärv.”

Annual report 2022A · The company itself

“• AstraZeneca har flera snabbväxande produkter inom onkologi och sällsynta sjukdomar, områden med stora ouppfyllda behov, och en ledande position på tillväxtmarknaderna. • Under 2022 ökade omsättningen och resultatet från kärnverksamheten avsevärt, främst drivet av onkologiportföljen och ökad exponering mot sällsynta sjukdomar tillföljd av förvärvet av Alexion under 2021. • Fokus för framtida värdeskapande: Hög FoU-produktivitet, framgångsrik kommersialisering av nya behandlingar och bibehållet ledarskap på tillväxtmarknaderna. www.astrazeneca.com SEB www.sebgroup.com En ledande nordeuropeisk finanskoncern med starka företagsoch privatkundsrelationer.”

Annual report 2022A · The company itself

“Sobi www.sobi.com Ett globalt specialiserat biofarmaceutiskt företag som förändrar livet för människor med sällsynta sjukdomar.”

Annual report 2022A · The company itself

“Detta inkluderar att till fullo beskriva och kommunicera mesdopetams potential som behandling för personer med Parkinsons sjukdom.”

Annual report 2024A · The company itself

“Den globala marknaden för behandling av PBC uppskattades år 2021 till USD 584 miljoner och förväntas växa till USD 3 miljarder år 2027.”

Annual report 2024A · The company itself

“Det uppskattade globala försäljningsvärdet för läkemedel mot nervsmärtor är nära USD 6 miljarder per år.”

Annual report 2024A · The company itself

“BOOST Pharma (Köpenhamn, Danmark) utvecklar en potentiellt banbrytande cellterapi för behandling av den sällsynta bensjukdomen osteogenesis imperfecta (OI).”

Annual report 2024A · The company itself

“PBC är en sällsynt autoimmun leversjukdom som angriper gallgångarna och främst drabbar kvinnor. Vanliga symtom är trötthet, kognitiv nedsättning, klåda och i mer framskridna fall även gulsot.”

Annual report 2024A · The company itself

“Parkinsons sjukdom är en neurodegenerativ störning som orsakar allvarliga kognitiva försämringar som skadar motoriska funktioner. Cirka 10 miljoner människor i världen lider av sjukdomen.”

Annual report 2024A · The company itself

“PharmNovos läkemedelskandidat PN6047 riktar sig mot en annan receptor än vad konventionella opiatläkemedel gör; deltaopioidreceptorn, och minskar därmed kronisk smärta utan några av de bieffekter som förknippas med dagens marknadsförda opiater (förstoppning, fysiskt beroende och, potentiellt, dödlig andnings depression).”

Annual report 2024A · The company itself

“Aprea utvecklar även APR-1051, en oralt biotillgänglig, mycket potent och selektiv småmolekylär hämmare av WEE1 som är en nyckelregulator i flera faser av cellcykeln.”

Annual report 2024A · The company itself

“If granted, this "pediatric exclusivity" provides an additional six months of exclusivity, which is added to the end of any other unexpired exclusivity and, for products other than biologics, to the end of certain unexpired patents. •A specific use of a drug or biologic can receive "orphan" designation in the U.S. if it is intended to treat a disease or condition affecting fewer than 200,000 people in the U.S., or where it is not reasonably expected to recover development and marketing costs through U.S. sales. Orphan designation entitles a particular use of the drug to seven years of market exclusivity, which runs in parallel with any applicable patents.”

Annual report 2025A · The company itself

“Bolagets främsta tillgång är MOB-015 – en ny utvärtes behandling av nagelsvamp. Kliniska fas3-studier av fler än 800 patienter för MOB-015 indikerar att produkten har potential att bli den framtida marknadsledaren inom nagelsvamp.”

Annual report 2024A · The company itself

“Rare disease sales increased by 5% measured in Danish kroner and by 9% at CER to DKK 19,608 million”

Annual report 2025A · The company itself

“In Diabetes, we will strengthen leadership with a cardiorenal focus.”

Annual report 2025A · The company itself

“Rare disease sales increased by 5% measured in Danish kroner and by 9% at CER.”

Annual report 2025A · The company itself

“Sales of rare endocrine disorder products increased by 19% measured in Danish kroner and by 24% at CER to DKK 5,959 million.”

Annual report 2025A · The company itself

“Sales of rare blood disorder products decreased by 2% measured in Danish kroner and increased by 2% at CER to DKK 11,955 million.”

Annual report 2025A · The company itself

“In 2025, our rare disease portfolio delivered 9% sales growth at CER, with Sogroya ® leading in the long‑acting growth hormone segment across launch markets and Alhemo ® expanding its presence in haemophilia prophylaxis.”

Annual report 2025A · The company itself

“Novo Nordisk operates in two segments based on therapies: Obesity and Diabetes care and Rare disease, representing the entirety of the Group's operations. The activities of the segments include research, development, manufacturing and marketing of products within the following areas: • Obesity and Diabetes care: obesity, diabetes, cardiovascular and emerging therapy areas • Rare disease: rare blood disorders, rare endocrine disorders and hormone replacement therapy.”

Annual report 2025A · The company itself

“OX125 – starka synergier med OX124 För OX125, ett räddningsläkemedel vid opioidöverdoser som innehåller pulverbaserat nalmefen, har aktiviteterna hållits på en låg nivå.”

Annual report 2024A · The company itself

“Andra partners inkluderar Grunenthal 5 som äger rättigheterna till Abstral ® för behandling av genombrottssmärta vid cancer och Viatris som kommersialiserar Edluar ® .”

Annual report 2024A · The company itself

“FÖRVALTNINGSBERÄTTELSE / VERKSAMHETENS UTVECKLING Studiedata för OX640 presenterades vid AAAAI:s årsmöte Den kliniska utveckling för OX640 avancerade Registreringsmyndigheterna i USA och EU godkände det första nasala vätskebaserade läkemedlet för behandling av allergiska reaktioner, inklusive anafylaxi, vilket signalerar ett potentiellt skifte på marknaden från autoinjektorer till nasala produkter som standardbehandling.”

Annual report 2024A · The company itself

“Nytt läkemedel mot opioidöverdos försenat Under året fortsatte Orexo att arbeta för att utöka behandlingsalternativen för patienter med OUD och fokus låg framför allt på utveckling av ett högdosläkemedel vid opioidöverdos, OX124.”

Annual report 2024A · The company itself

“At Photocure, we focus all our efforts and resources on delivering transformative solutions to improve the lives of bladder cancer patients. Our medicinal product makes cancer cells visible for physicians so they can optimize the diagnoses, staging and treatments for cancer patients.”

Annual report 2024A · The company itself

“In June 2026, we acquired Noctrix Health, LLC, or Noctrix, a company with an FDA De Novo classified medical device that treats restless legs syndrome. The acquisition expands our clinical sleep health portfolio into an adjacent area of unmet need.”

Annual report 2026A · The company itself

“We have determined that we have two operating segments, which are the sleep and respiratory disorders sector of the medical device industry, or Sleep and Breathing Health, and the supply of business management software as a service to residential healthcare providers, or Residential Care Software. In June 2026, we acquired Noctrix Health, LLC, or Noctrix, a company with an FDA De Novo classified medical device that treats restless legs syndrome.”

Annual report 2026A · The company itself

“CentralReach – SaaS and AI-enabled solutions enabling the workflow and administration of ABA therapy for autism spectrum disorder (“ASD”) and related disabilities care.”

Annual report 2025A · The company itself

“Kv7-kanaler är kliniskt validerade mål för behandling av fokala anfall, som drabbar upp till 60 % av patienterna.”

Annual report 2024A · The company itself

“Bolaget utvärderar för närvarande en kandidat för behandling av utvecklings-/epileptisk encefalopati med spikvågsaktivering under sömn (D/EE-SWAS) ett sällsynt pediatriskt epilepsisyndrom med stort ouppfyllt behov. D/EE-SWAS drabbar uppskattningsvis 2 400 till 7 000 barn i USA och uppträder vanligen mellan 2 och 12 års ålder.”

Annual report 2024A · The company itself

“Utöver svår depression kan SAN2465 också komma att behandla de neuropsykiatriska symtomen vid Dup15qsyndrom, en sällsynt genetisk neuroutvecklingsstörning med en uppskattad prevalens på 1 av 16 000. Dup15q, som kännetecknas av intellektuell funktionsnedsättning, hypotoni, utvecklingsförseningar, autism och refraktära anfall, har för närvarande inga FDA-godkända behandlingar, vilket ger potential att erhålla särläkemedelsstatus.”

Annual report 2024A · The company itself

“Samarbete med en forskningsgrupp från University of Cambridge och University College London (UCL) för en studie som undersöker möjligheten att använda mobilens sensordata för att analysera navigationsoch sömnmönster för att underlätta tidig upptäckt av Alzheimers sjukdom.”

Annual report 2024A · The company itself

“Further, we may face additional challenges identifying and enrolling sufficient patients for clinical trials for rare diseases and cell and gene therapies due to small patient populations.”

Annual report 2025A · The company itself

“Our approach to drug discovery has been further validated by ongoing pivotal development in five additional disease areas: in IgAN and pMN with povetacicept, in AMKD with inaxaplin, in T1D with zimislecel, and in diabetic peripheral neuropathy with suzetrigine.”

Annual report 2025A · The company itself

“We have approved medicines for cystic fibrosis (“CF”), sickle cell disease (“SCD”), transfusion dependent beta thalassemia (“TDT”), and acute pain, and we continue to serially innovate and advance next-generation clinical and research programs in these areas.”

Annual report 2025A · The company itself

“We estimate that pMN affects approximately 150,000 people in the U.S. and Europe, and more than 600,000 people globally.”

Annual report 2025A · The company itself

“It is a serious life-shortening disease with no approved treatments, and we estimate that it affects approximately 110,000 people in the U.S. and Europe.”

Annual report 2025A · The company itself

“We estimate that there are approximately 300,000 people diagnosed with ADPKD in the U.S. and Europe.”

Annual report 2025A · The company itself

“We estimate that there are approximately 112,000 people with CF in all target markets.”

Annual report 2025A · The company itself

“Our business is substantially dependent on the success of our CF medicines. Substantially all our net product revenues have been derived from the sale of our CF medicines.”

Annual report 2025A · The company itself

“Alpine’s lead molecule, povetacicept, is a dual inhibitor of B cell activating factor (“BAFF”) and a proliferation-inducing ligand (“APRIL”) pathways. As of the acquisition date, povetacicept was in Phase 2 development and had shown potential best-in-class efficacy in IgAN, a serious progressive, life-threatening kidney disease that often progresses to end-stage-renal disease.”

Annual report 2025A · The company itself

“Due to its mechanism of action as a dual BAFF/APRIL inhibitor, povetacicept also holds the potential to benefit patients with multiple diseases, such as pMN and generalized myasthenia gravis.”

Annual report 2025A · The company itself

“Long-acting GLP-2 analog for the treatment of short bowel syndrome (SBS) Glepaglutide is a long-acting GLP-2 analog that is stable in aqueous solution. Zealand Pharma is developing glepaglutide as a ready-to-use, fixed dose product designed for subcutaneous delivery via a simple auto-injector for the potential treatment of SBS. SBS is a rare, debilitating disease, characterized by the inability of the intestine to absorb adequate fluid and nutrients, leaving many patients chronically dependent on complex parenteral support.”

Annual report 2025A · The company itself

“Zealand Pharma and Roche equally share strategic rights and net profits in the U.S. and Europe. manufacturing facility. Zealand Pharma has implemented a supply contingency plan that includes the qualification of an alternative supplier. We look forward to resubmitting the NDA to the U.S. FDA in 2026, enabling this medicine to be brought to patients living with this devastating disease.”

Annual report 2025A · The company itself

“About our next-generation obesity candidates on page 19 & 21 Rare disease programs – focusing on small patient populations with substantial unmet needs In our rare disease programs, we focus on conditions where disease burden is high, patient populations are small, and treatment options are limited. Our programs in congenital hyperinsulinism (CHI) and short bowel syndrome (SBS) address rare, neglected diseases that require complex care and can have a profound impact on patients’ and caregivers’ daily lives and quality of life.”

Annual report 2025A · The company itself